El Ministerio de Sanidad anuncia aprobación de Scemblix para la leucemia mieloide crónica

El Ministerio de Sanidad, Consumo y Bienestar Social ha aprobado la financiación en el Sistema Nacional de Salud de Scemblix (asciminib) de Novartis para el tratamiento de adultos con leucemia mieloide crónica con cromosoma Filadelfia positivo en fase crónica (LMC Ph+ FC), previamente tratados con dos o más inhibidores de tirosina cinasa (ITKs).

Se trata del primer y único inhibidor STAMP (Specifically Target the ABL Myristoyl Pocket), que proporciona una alternativa terapéutica innovadora para los pacientes con LMC que presentan una respuesta inadecuada o una mala tolerabilidad después del tratamiento con dos ITKs.

El doctor Valentín García Gutiérrez, hematólogo del Hospital Universitario Ramón y Cajal y presidente del Grupo Español de LMC, destaca que “la llegada de Scemblix nos permite ofrecer un tratamiento eficaz y seguro a pacientes en los que se habían agotado ya las opciones terapéuticas. Por primera vez, disponemos de un tratamiento con un mecanismo de acción diferente a los anteriores, lo que aporta importantes ventajas. Además, su excelente perfil de seguridad tendrá una implicación directa en la calidad de vida de los pacientes”.

La LMC es un tipo de leucemia crónica causada por la aparición del cromosoma filadelfia que actualmente representa entre el 15% y el 20% de todas las leucemias. En los últimos años se han registrado importantes avances en su tratamiento, como la llegada hace 20 años de los tratamientos ITKs, que han permitido cronificar la enfermedad y alcanzar una esperanza de vida similar a la de la población general en aquellos pacientes diagnosticados en una fase crónica. La llegada de Scemblix trae una nueva oportunidad a aquellos pacientes que no consiguen controlar su enfermedad con los tratamientos actuales.

En palabras de Lupe Martínez, directora Médica de Novartis, “hace 20 años, logramos cambiar radicalmente el tratamiento de la leucemia mieloide crónica, dando una nueva esperanza a los profesionales y a los pacientes, que hasta entonces tenían un pronóstico muy desfavorable. Nuestro compromiso nos ha llevado a seguir avanzando en investigación para mejorar los resultados y abordar los problemas de resistencia o intolerancia a los que se enfrentan muchos pacientes. La llegada de nuestro nuevo fármaco marca un nuevo hito que nos permite transformar una vez más el tratamiento de la enfermedad y aportar una nueva alternativa a los pacientes que más lo necesitan”.

La aprobación de Scemblix, que cuenta con la designación de medicamento huérfano por parte de la EMA, está basada en los resultados del estudio pivotal ASCEMBL de fase III, que mostró una tasa de respuesta molecular mayor (RMM) de casi el doble en pacientes tratados con asciminib en comparación con bosutinib (25,5% frente al 13,2%, [P=0,029]), con una tasa de discontinuación debido a reacciones adversas más de tres veces menor (5,8% frente a 21,1%) a las 24 semanas en el objetivo primario. Estos resultados se confirmaron en el seguimiento a más largo plazo de 96 semanas, en el que la tasa de RMM fue de más del doble con el fármaco de Novartis (37,6%, IC del 95%: 29,99-45,65), en comparación con bosutinib (15,8%, IC del 95%: 8,43-25,96), y la tasa de discontinuación debido a reacciones adversas fue del 7,7% para asciminib y del 26,3 % para bosutinib.